"ילדי הבועה" - תרופה חדשה נגד דחיית איברים מושתלים

תרופה מהפכנית חדשה נגד דחיית איברים מושתלים
מחקר ב"ילדי הבועה", מאפשר לפתח תרופה מהפכנית נגד דחיית איברים מושתלים
ד"ר אלכסנדר יוסים- מנהל יחידת המחקר, מח' השתלות איברים, מרכז רפואי ע"ש "רבין".
בעזרת המידע שהתקבל ממחקר בילדים הסובלים מפגם מולד במערכת החיסון, פיתחו חוקרים בחברת "Pfizer”, בשיתוף עם חוקרים מאוניברסיטת סטנפורד שבקליפורניה, תכשיר המסוגל למנוע דחייה של איברים מושתלים וזאת מבלי לגרום תופעות לוואי חמורות, כגון זיהום, שהן נחלת כל התרופות הניתנות כיום למושתלי איברים. מסביר ד"ר אלכסנדר יוסים, המתמחה בתחום הטיפול התרופתי למניעת דחייה. התכשיר מונע הדחייה שנושא עדיין רק את שם הקוד CP - 690,550 מדכא את פעילותם של תאי מערכת החיסון שנועדו לתקוף תאים ורקמות מושתלים, אך להבדיל מכל מגוון התרופות הניתנות כיום למניעה וטיפול בדחייה. התכשיר החדיש אינו פוגע בתאים האחרים הנחוצים לגוף האדם לצורך התגוננות בפני זיהומים.
הכל החל במחקר בילדים הסובלים מפגם מולד במערכת החיסונית. הפגם - חסר חיסוני משולב חמור - S.C.I.D. ((Severe Combined Immuno-Deficiency שפוגע בילדים אלה בצורה כה קשה, עד שהם נאלצים להיות בתנאי בידוד מוחלט בתוך "בועה" מלאכותית מחשש להתפתחות זיהום אפילו הקל שבקלים, שעלול להיות קטלני לגביהם.
בשנת 1995 נתגלה, שהפגם במערכת החיסונית בילדים אלה, הוא מוטציה של הגן (יחידת התורשה). הגנים מורכבים מרצף של נוקליאוטידים (אבני הבניין של הדנ"א המקודדים את המידע הדרוש לתא, לשם יצירה של חלבונים בתהליכי השעתוק והתרגום), האחראי לפעולת האינזים* המכונה Janus Kinase או JAK3, שתפקידו "לעורר" או לשפעל את תאי מערכת החיסון שנועדו להילחם בזיהומים.
במשך 8 השנים הבאות עמלו חוקרי חברת "Pfizer", עד שהצליחו לפתח תכשיר המנטרל את האנזים JAK3, המפעיל את התאים הדוחים, אך בו בזמן אינו פוגע בתאים אחרים המגינים מפני הזיהום. מכאן, יכלו חוקרים מאוניברסיטת סטנפורד לבצע ניסויים בעכברים וקופים, מושתלי כליות.
תוצאות ניסויים אלה פורסמו בביטאון המדעי היוקרתי ”Science” בגליון אוק. 2003 והוכחו כמוצלחות ביותר. החיות שטופלו ב- CP - 690,550 הראו שרידות מקסימלית ותפקוד תקין של השתלים, בעוד שחיות שלא טופלו בתכשיר החדש, דחו כולן את האיברים המושתלים.
כעת, החלה החברה בניסויים הראשונים בבני אדם, תחילה במתנדבים בריאים המקבלים תכשיר על מנת להעריך את בטיחותו ואת המינונים הטיפוליים של התרופה בבני אדם. בשלב הבא מתוכננים ניסויים בחולים הסובלים מפסוריאזיס, מחלת עור שנגרמת על ידי פעילות יתר של המערכת החיסונית. כפי הנראה, יידרשו עוד 5 - 7 שנים נוספות עד שתכשיר מבטיח זה, יאושר לטיפול במושתלי איברים ויצטרף לשורה של תכשירים חדישים הנמצאים כעת בשלבי פיתוח מתקדמים.

אינזים הוא חלבון השייך לקבוצה גדולה של חלבונים, המיוצרים בתאים חיים ופועלים כזרזים ביולוגיים של התגובות הכימיות שעליהן מבוססים החיים. האנזימים מייצרים את כל החומר האורגני שבתאי האורגניזמים, מסייעים להפקת אנרגיה ולניצולה ושומרים על תנאי הקיום הפנימיים בתאים.