תרופה מהפכנית חדשה נגד דחיית איברים מושתלים

חקר "ילדי הבועה" מאפשר לפתח תרופה מהפכנית חדשה נגד דחיית איברים מושתלים
ד"ר אלכסנדר יוסים - מנהלת יחידת המחקר, מחלקת השתלות איברים, מרכז רפואי רבין
 
בעזרת רמז שהתקבל מילדים הסובלים מפגם מולד במערכת החיסון,פיתחו חוקרים
בחברת פייזר))P .zer בשיתוף פעולה עם חוקרים מאוניברסיטת סטנפורד שבקליפורניה,
הכל החל בילדים הסובלים מפגם מולד במערכת החיסונית המכונה SEVERE COMBINED)–SCIDIMMUNODEFFICIENCY חסר חיסוני משולב חמור) שפוגע בילדים אלה בצורה כה קשה, עד שהם נאלצים להיות בתנאי בידוד מוחלט בתוך "בועה" מלאכותית מחשש להתפתחות אף זיהום הקל שבקלים,שעלול להיות קטלני לגביהם.
 
 
בשנת 1995 נתגלה, שהפגם במערכת החיסונית בילדים אלה הינו מוטציה של הגן (גן, יחידת התורשה.הגנים מורכבים מרצף של נוקליאוטידים (אבני הבניין של הדנ "א), ומקודדיםאת המידע הדרוש לתא לשם יצירהשל חלבונים בתהליכי השעתוק והתרגום) האחראי לפעולת האינזים (אנזים, חלבון השייך לקבוצה גדולה של חלבונים המיוצרים בתאים חיים ופועלים כזרזים ביולוגיים של התגובות הכימיות שעליהן מבוססים החיים.
האנזימים מייצרים את כל החומר האורגני שבתאי האורגניזמים,מסייעים להפקת אנרגיה ולניצולה ושומרים על תנאי הקיום הפנימיים בתאים) המכונה janus kinase או,JAK3 שתפקידו "לעורר" או לשפעל את תאי מערכת החיסון שנועדו להילחם בזיהומים.
במשך 8 השנים הבאות עמלו חוקרי חברת פייזר עד שהצליחו לפתח תכשיר המנטרל 3JAK המפעיל את התאים הדוחים,אך בו בזמן אינו פוגע בתאים
אחרים המגינים מפני הזיהום.
כעת יכלו חוקרים מאוניברסיטת סטנפורד לבצע ניסויים בעכברים וקופים מושתלי כליות.תוצאות ניסויים אלה פורסמו בגליון אוקטובר2003 של הביטאון המדעי היוקרתיSCIENCE והוכחו כמוצלחות ביותר.החיות שטופלו בCP -690,550 הראו שרידות מקסימלית ותפקוד תקין של השתלים בעוד שחיות שלא טופלו בתכשיר החדש דחו כולן את האיברים המושתלים.
כעת,החלה החברה בניסויים הראשונים בבני אדם, תחילה במתנדבים בריאים המקבלים תכשיר על מנת להעריך את בטיחותו ואת המינונים הטיפוליים של התרופה בבני אדם.בשלב הבא מתוכננים ניסויים בחולים הסובלים מפסוריאזיס,מחלת עור שנגרמת על ידי פעילות יתר של המערכת החיסונית.כפי הנראה,יידרשו עוד 5 עד 7 שנים נוספות עד שתכשיר מבטיח זה יאושר לטיפול במושתלי איברים ויצטרף לשורה של תכשירים חדישים הנמצאים כעת בשלבי פיתוח מתקדמים.